Một nghiên cứu mới, do công ty dược phẩm Janssen và Legend Biotech USA (Mỹ) tài trợ, cho thấy điều trị một loại ung thư máu hiếm gặp bằng liệu pháp biến đổi gene của tế bào miễn dịch trong cơ thể của chính người bệnh giúp giảm 74% nguy cơ bệnh tiến triển.

Trong nghiên cứu trên, các nhà khoa học đã thử nghiệm dùng dịch thể ciltacabtagene autoleucel để điều trị cho 419 bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy không đáp ứng thuốc lenalidomide - một lại thuốc hóa trị thông thường hiện nay.

Ciltacabtagene autoleucel, tên thương mại là Carvykti, là một liệu pháp tế bào lympho T chứa thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR-T cell).

Liệu pháp này lấy ra các tế bào T của bệnh nhân, biến đổi gene của chúng trong phòng thí nghiệm để chúng có những protein được gọi là các thụ quan mà khi đưa trở lại cơ thể bệnh nhân sẽ tìm diệt tế bào ung thư.

Kết quả lâm sàng cho thấy sau 16 tháng, ciltacabtagene autoleucel đã giảm tới 74% nguy cơ bệnh tiến triển so với các phương pháp điều trị thông thường.

Tuy nhiên, trong nhóm được điều trị bằng ciltacabtagene autoleucel, có khoảng 75% bệnh nhân mắc hội chứng bão Cytokine, trong đó hệ miễn dịch hoạt động quá mức bình thường, ảnh hưởng đến các cơ quan nội tạng dẫn đến tử vong.

Ngoài ra, 5% bệnh nhân phát triển hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS), ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương.

Bất chấp nhiều tác dụng phụ, bà Oreofe Odejide, một bác sĩ chuyên khoa ung bướu, đánh giá ciltacabtagene autoleucel đã mang lại hiệu quả rõ rệt so với các phương pháp điều trị ung thư hiện tại và có thể sử dụng một cách an toàn trong các bước điều trị bệnh sớm.

* Liên quan đến bệnh ung thư máu, các nhà nghiên cứu Bỉ vừa giải mã được cơ chế liên quan đến một số dạng ung thư này, qua đó mở đường cho việc phát triển một số loại thuốc điều trị chưa từng biết đến hiện nay.

Ưng thư tăng sinh tủy là bệnh ung thư máu thường gây huyết khối ổ bụng. Thống kê cho biết 1/1.500 người, tức là hơn 7.000 người ở Bỉ và 300.000 người ở Liên minh châu Âu (EU), sẽ bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này.

Trong hơn hai thập kỷ, một nhóm các nhà nghiên cứu của Viện Duve thuộc Đại học Leuven (KU Leuven) và Viện nghiên cứu ung thư Ludwig đã đóng một vai trò quan trọng trong việc tìm hiểu nguyên nhân của bệnh này.

Tuy nhiên, phải đến gần đây, nhóm mới phát hiện một cơ chế rất chính xác có thể giúp phát triển một phương pháp điều trị hiệu quả hơn nhiều so với những loại thuốc đang được bào chế hiện nay. Phát hiện mới nhất này được công bố trên tạp chí Nature Communications.

Nhờ lập bản đồ cực kỳ chính xác mà nhóm các nhà khoa học đã xác định được mối liên kết giữa calreticulin bị đột biến và thụ thể TpoR. Do đó, họ có thể xác định chính xác vị trí mà các phân tử di chuyển để phân kỳ hoặc ngăn chặn quá trình hình thành phức hợp, đồng thời cung cấp hình ảnh thụ thể lần đầu tiên.

Hiện chưa có thuốc điều trị bệnh ung thư máu. Ngành công nghiệp dược phẩm đang cố gắng phát triển các kháng thể có thể liên kết với calreticulin đột biến để ngăn chặn hành động bệnh lý của nó. Tuy nhiên, do chúng hiện diện trên bề mặt tế bào nhưng cũng có trong huyết tương, nên liều lượng kháng thể cần thiết sẽ cao và sẽ gia tăng nguy cơ tác dụng phụ.

Khám phá của nhóm các nhà khoa học Bỉ mở ra triển vọng sẽ giúp phá vỡ liên kết giữa calreticulin bị đột biến và thụ thể.

Theo cách nào đó, việc điều trị sẽ đi thẳng vào vấn đề bằng cách nhắm mục tiêu vào vùng liên kết chính xác của hai protein liên quan. Nghiên cứu mở ra hy vọng lâu dài để chữa trị nhiều bệnh nhân ung thư máu.

T.LÊ (tổng hợp từ Vietnam+)